近年來利用胎兒的神經組織作移植，被報告可以改善一些因神經內分泌系
統缺失所導致的疾病症狀， 如巴金森氏病 ( Parkinsonism ) 或侏儒症
( Dwarfism ) 等，但囿於法律和人道的問題，胎兒組織的獲得非常困難
。因此尋找一種新的人類神經細胞來源，並以動物模式評估應用基因轉植
和細胞移植來治療上述疾病之可行性，是本論文所要探討的主題。 NT2
細胞為一人類胚胎瘤細胞株，在適當的培養下，NT2 細胞可在體外不斷增
殖， 經維生素甲酸 ( retinoic acid ) 的引導， NT2細胞可分化為包含
神經細胞在內的多種細胞；在此論文中，NT2 細胞在含有 10-5M 之維生
素甲酸的培養液中 4 週，引導其分化成神經細胞，未分化之非神經細胞
以細胞繁殖抑制劑除去後，在倒立顯微鏡下觀察，發現其形態具有標準的
神經細胞特徵，除了緻密的細胞體及細長延伸的突起外並有突觸形成。
此種細胞的純度可達 90% 以上，免疫螢光法顯示已有高分子量神經絲
( high molecular weight neu- rofilament ) 的形成；此種分化後的
NT2 細胞經氚－胸腺嘧啶併入試驗 ( 3H-thymidine incorporation
test )和裸鼠移植試驗証實不再具有腫瘤發生性。經上述實驗証實，利用
此種方式可以作為體外神經細胞培養的一種新的來源。本論文中更進一步
， 將豬的生長激素基因經由反轉錄病毒載體 ( retroviral vector )
轉植入未分化的 NT2 細胞中， 能表現轉植基因的細胞經篩檢葯物篩選後
，以西方點墨法 ( Western blot ) 証實此種細胞可於體外合成及分泌生
長激素， 帶轉植基因的 NT2 細胞經維生素甲酸之引導分化後，經免疫螢
光法確定仍有生長激素合成。此種可分泌生長激素的細胞植入去腦下垂體
之大白鼠體內，由體重之變化顯示可改善其生長遲滯之症狀。所以，根據
本論文的實驗顯示，利用基因轉植後的 NT2 細胞對於改善因神經功能障
礙所導致的疾病具有相當的發展潛力。