臺灣博碩士論文加值系統

近年來幹細胞治療、免疫細胞治療和基因編輯等基礎理論、技術手段和臨床醫療探索研究的不斷發展，再生醫療（Regenerative Medicines）為一些嚴重及難治性疾病提供了新的治療思路與方法。運用細胞進行治療（Cell-based Therapies）是目前再生醫學的主要方式，而這些新的醫療技術帶給病人新曙光。
由於細胞治療產品之特異性及複雜性，使得細胞治療產品的審查，有異於其他藥品審查要求。各國針對如何規範管制細胞治療產品也提出各種法規方案。目前各國對於細胞治療技術規範雖有差異，不過普遍將細胞治療依風險等級進行劃分管理，且均設有專責單位負責相關業務，可以就個別細胞產品特性、生產製程到臨床應用層面進行審查。細胞治療乃屬於新興醫療技術領域，各項技術之成效需累積相關臨床實證數據，並分析細胞輸入體內後的生物分佈情形 (Biodistribution) 及潛在風險，例如致瘤性 (tumorigenic potential)，並持續蒐集細胞治療的製程、成效與風險資訊，以確保提供安全且有效之細胞治療給民眾。
為完善台灣再生醫療法制、促進醫療科技發展以及病患權益，本研究已蒐集各國法規單位之細胞治療管理現狀，分析台灣特管辦法整體法規建置脈絡，未來將以管制科學 (Regulatory Science) 概念為基礎提出管制建議，進而創造良好的投資環境，使台灣可在國際細胞療法領域中佔有一席之地。

Recognizing the potential inconsistence of cellular therapy and current medical regulatory practice, there are differences in governing cell therapy in various countries. Cell therapy is generally divided into risk management, and each department has a dedicated unit responsible for related business. Each cell therapy technology requires the relevant clinical data, and analysis of the biodistribution and potential risks for cell injection, such as tumorigenic potential. Therefore, a variety of cell therapy technology databases (biobanks) should be established and continue to collect information on the manufacture, efficacy, and risk of cell therapy to ensure safe and effective for the patient.
This study has collected the current status of cell therapy regulations by regulatory agencies in various countries, analyzed the overall regulatory framework of Taiwan's special regulation for cell therapy, and will propose regulatory recommendations based on the concept of regulatory science in the future. Therefore, Taiwan will have the opportunity to advance the development of such new medical technology. This study integrates the relevant regulatory information and analyzes the current situation of technology transfer and clinical trials to create a bridge for multi-directional communication, which will help to promote the development of regulations in cell therapy in Taiwan, creating a friendlier environment for researchers, companies, and investors.

總目錄
中文摘要
ABSTRACT
一、研究目的
二、研究背景與動機
前言
2-1 細胞治療潛力
2-2 細胞治療產業發展
2-3 台灣法規概況
2-4 台灣細胞治療管制趨勢
三、研究方法
四、研究成果
4-1 台灣細胞治療考量因素與建置脈絡
(一)、 台灣幹細胞研究與法規建置的關鍵事件
(二)、 推動台灣細胞治療法規的因素
(三)、 日本再生醫療安全新法與台灣特管辦法差異
4-2各國法規彙整與概況
(一)、 美國
(二)、 歐盟
(三)、 日本
(四)、 台灣
4-3彙整管制科學 (REGULATORY SCIENCE, RS)之資料
(一)、 管制科學的定義
(二)、 管制科學的應用
(三)、 管制科學的願景
4-4細胞治療特性與數據庫
4-5 細胞治療資料庫之現況
4-6利用和整合細胞治療數據所需的技術
五、討論
5-1 再生醫療立法版本比較
5-2 台灣細胞治療未來發展趨勢
5-3 台灣細胞治療領域人才需求類型
5-4資料庫建置與數據蒐集建議
六、結論
七、參考文獻
八、附件
表一、特管辦法核准計劃(截至2020年10月19日止)
表二、再生醫療立法版本比較表

圖目錄
附圖 一、台灣細胞治療法規建置脈絡與助力（資料來源：筆者參考各國法規自製而成）
附圖 二、日本如何影響台灣建立細胞療法的雙軌制度26（資料來源：筆者自製而成）。
附圖 三、特管辦法細胞治療管理架構（資料來源：衛福部醫事司）。
附圖 四、特管辦法細胞治療技術審查收費標準（資料來源：衛福部醫事司）。
附圖 五、附表三之計畫審查程序（資料來源：衛福部醫事司）。
附圖 六、非附表三之計畫申請程序（資料來源：衛福部醫事司）。
附圖 七、台灣細胞治療管理雙軌制度（資料來源：衛福部醫事司）。
附圖 八、管制科學定義30(資料來源：CLIN PHARMACOL THER. 2011期刊文章 REGULATORY SCIENCE AS A BRIDGE BETWEEN SCIENCE AND SOCIETY)。
附圖 九、管制科學流程圖（資料來源：日本藥學會網站, HTTP://WWW.NIHS.GO.JP/DEC/RS_EN/WHATS_RS.HTML）。
附圖 十、細胞治療會因目標不同而對於資訊需求有所不同16（資料來源：CELL STEM CELL. 2017期刊文章BIG-DATA-DRIVEN STEM CELL SCIENCE AND TISSUE ENGINEERING: VISION AND UNIQUE OPPORTUNITIES.）。
附圖 十一、SKIP旨在提供細胞來源資訊以促進疾病和再生醫學的研究（資料來源：SKIP網站, HTTPS://SKIP.STEMCELLINFORMATICS.ORG/EN/）。
附圖 十二、將真實證據整合到台灣國家藥品安全監視系統的架構50(資料來源：PHARMACOEPIDEMIOL DRUG 2020期刊文章USING REAL-WORLD EVIDENCE FOR PHARMACOVIGILANCE AND DRUG SAFETY-RELATED DECISION MAKING BY A RESOURCE-LIMITED HEALTH AUTHORITY: 10 YEARS OF EXPERIENCE IN TAIWAN.)。
附圖 十三、真實世界數據研究可遵循TFDA提供之流程51,52(資料來源：TFDA)。
附圖 十四、管制科學於細胞治療管制架構中所扮演的角色。(資料來源：筆者自製。圖片來源：HTTPS://WWW.DNAINDIA.COM/INDIA/REPORT-SO-CLOSE-YET-FAR-2621509、HTTPS://WWW.STTHOMAS.EDU/ENGINEERING/GRADUATE/MASTERS/MSRS/、HTTPS://WWW.GENENGNEWS.COM/NEWS/FDA-DETAILS-STRATEGY-FOR-OVERHAULING-REGULATORY-SCIENCE-USED-IN-REVIEW-PROCESS/)
附圖 十五、台灣細胞治療管制科學架構。(資料來源：筆者參考衛福部醫事司與TFDA資料自製而成)。

表目錄
表 一 、各國細胞治療管制架構（資料來源：參考CDE演講資料自製而成）
表 二、各國監管單位的管制科學架構。(資料來源：筆者參考各國監管網站自製而成)

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